Distrofia de Duchenne, CNR "Nuevo mecanismo identificado"

Distrofia de Duchenne, CNR "Nuevo mecanismo identificado"

 

La distrofia muscular de Duchenne es la enfermedad muscular hereditaria más común. Los más afectados son principalmente los niños varones.

El inicio es temprano y, además de los músculos esqueléticos, también se ven afectados muchos órganos, como el corazón, los pulmones y el cerebro. Hoy en día, todavía no existe una cura disponible para esta patología.

El Estudio del Instituto de Química Biomolecular de Cnr-Icb

Llegan buenas noticias de un estudio publicado en Naturaleza de Comunicaciones , realizado por el instituto de química biomolecular del Consejo Nacional de Investigación en Pozzuoli.

El equipo guiado por Vincenzo Di Marzo, descubrió cómo en un animal modelo es posible ralentizar significativamente el curso de la enfermedad y recuperar las funciones motoras perdidas, mediante fármacos médicos capaces de regular la función de cannabinoides producido por nuestro propio organismo.

“Junto con nuestros investigadores nos hemos dedicado desde hace años al estudio del número cada vez mayor de moléculas que componen el sistema de endocannabinoides y los receptores y enzimas conectados con él, desde un punto de vista químico-estructural y funcional” - Di Marzo nos dice - “En muchos casos nuestros estudios demuestran cómo las alteraciones de este sistema están asociadas a diversas patologías de tipo neurológico, como demencias, epilepsia, dolor agudo y crónico, y diversas formas de tumores. Para algunos de ellos, poco tratables o nada tratables desde el punto de vista clínico, los medicamentos que actúan, entre otros, regulando la función de los endocannabinoides, están dando resultados positivos ”.

Sin embargo, las alteraciones del sistema endocannabinoide en patologías musculares siguen siendo poco conocidas.

“Nuestro estudio aborda este mismo aspecto y por primera vez ha encontrado importantes alteraciones de los endocannabinoides presentes en los músculos esqueléticos afectados por la Distrofia Muscular de Duchenne, y en particular la hiperactividad del receptor CB1 en el tejido muscular estriado, tanto en el hombre como en un animal. modelos, explica Fabio Arturo Iannotti de Cnr-Icb, quien planeó y dirigió el proyecto de investigación.  

“Demostramos adicionalmente, cómo, con la administración repetida de fármacos capaces de mitigar esta hiperactividad, se obtiene una recuperación parcial pero significativa de las funciones motoras, así como una reducción de la inflamación en el modelo animal”.
Otros colaboradores en la investigación fueron el Instituto de Genética y Biofísica del Consejo Nacional de Investigación de Nápoles, el Departamento de Farmacia de la Universidad Federico II, la Fundación Santa Lucía en Roma, el Instituto Teletón de genética y medicina de Pozzuoli y el Hospital Pediátrico. Gaslini de Génova.  

¿En qué consisten las terapias actuales?

Hoy en día, la terapia se basa mayoritariamente en el consumo de potentes fármacos antiinflamatorios con los que se puede contener la sintomatología de forma parcial y con los que es difícil realizar una evaluación riesgo-beneficio.

“De particular interés -afirma Di Marzo- es el descubrimiento de que los antagonistas del receptor CB1, promueven la maduración de las células madre musculares, cuya disfunción hace que la regeneración de las fibras musculares sea ineficaz, y al mismo tiempo contrasta el inicio de la inflamación y la degeneración muscular típica de la patología. Este último efecto es similar al que encontramos en otro estudio en el que utilizamos algunos cannabinoides aislados naturales y no psicotrópicos de 'Cannabis Sativa' ”.
                                                                  
“Aunque siempre es necesario interpretar los resultados obtenidos en modelos experimentales, con mucha cautela - concluye Di Marzo - el auspicio es que un descubrimiento científico similar abre el camino a terapias nuevas y más efectivas para patologías musculares y puede ofrecer una vida diferente perspectiva a los pacientes afectados por Distrofia Muscular de Duchenne ”.

0 comentarios

Escribir un comentario

Los comentarios son moderados